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新華社北京6月1日電美國科研人員將一種噬菌體改造成運(yùn)送基因的載體，運(yùn)載能力達(dá)到迄今最大容量載體病毒的約20倍，可用于高效、快速地進(jìn)行基因治療。

美國天主教大學(xué)的研究團(tuán)隊在新一期英國《自然·通訊》雜志上發(fā)表論文說，這種人造病毒載體不僅可以運(yùn)送很長的脫氧核糖核酸(DNA)鏈，還能同時搭載多種其他分子，一次性對細(xì)胞進(jìn)行多項修復(fù)和改造。

怎樣將用于治療的基因材料運(yùn)送到目標(biāo)細(xì)胞內(nèi)部，是基因療法的關(guān)鍵挑戰(zhàn)之一。此前人們已經(jīng)將腺病毒、慢病毒等改造為載體，這些工具的運(yùn)載能力普遍比較低，導(dǎo)致治療需要分多步執(zhí)行，有的基因由于過大而無法完整運(yùn)載。

噬菌體是侵襲細(xì)菌的病毒，在自然界中廣泛存在。感染大腸桿菌的T系噬菌體是人類研究最深入的一類噬菌體。研究人員以其中的T4噬菌體為基礎(chǔ)進(jìn)行改造，形成的載體可裝載包含17.1萬個堿基對的DNA鏈，以及數(shù)以千計的核糖核酸(RNA)和蛋白質(zhì)等分子。

例如，一種名為抗肌萎縮蛋白的基因發(fā)生突變后，會引發(fā)一種名為杜氏肌營養(yǎng)不良癥的遺傳性肌肉萎縮病。該基因包含1.1萬個堿基對，常規(guī)的基因療法無法實現(xiàn)將該基因完整運(yùn)載到細(xì)胞中。在實驗中，研究人員利用噬菌體載體成功地將完整的抗肌萎縮蛋白基因運(yùn)載到體外培養(yǎng)的人類細(xì)胞中，使細(xì)胞能產(chǎn)生正常的抗肌萎縮蛋白。在另一項實驗中，噬菌體載體一次將多種分子送入細(xì)胞，同時對基因組進(jìn)行多項操作，包括基因的編輯、重組、替換、表達(dá)和沉默等。

研究人員說，與現(xiàn)有載體相比，新型載體制造方法較為簡單，成本更低。該技術(shù)是否適用于人體內(nèi)的細(xì)胞還需驗證，初期應(yīng)用目標(biāo)將是在體外對細(xì)胞進(jìn)行改造，然后將細(xì)胞注射到患者體內(nèi)以治療疾病。