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英國《自然·醫(yī)學(xué)》雜志發(fā)表了一篇健康論文,展示了5名系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者在CAR-T細(xì)胞療法之后,無藥緩解達(dá)17個月。
系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)是一種自體免疫風(fēng)濕性疾病,全球人口發(fā)病率約0.1%,于年輕女性中高發(fā)。這一終身疾病是由自身抗體(攻擊自身細(xì)胞的免疫防御分子)造成的,影響關(guān)節(jié)和皮膚,可能導(dǎo)致對器官的嚴(yán)重?fù)p害,包括腎臟、腦和心臟。大多數(shù)患者用糖皮質(zhì)激素和針對T細(xì)胞或產(chǎn)生抗體的B細(xì)胞的療法進(jìn)行治療。但是這些治療方法常常無效,目前尚無治愈性的療法。
而CAR-T療法指的是嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法,其中的T即T淋巴細(xì)胞,屬于人體白細(xì)胞的一種,源于骨髓造血干細(xì)胞,可以在人體血液、淋巴和周圍組織器官中發(fā)揮免疫功能,CAR則負(fù)責(zé)“定位導(dǎo)航”,幫助識別體內(nèi)腫瘤細(xì)胞。因此,可以簡單把CAR-T療法理解為精準(zhǔn)靶向療法,其快速而高效,在臨床腫瘤治療中表現(xiàn)出非常好的前景。
此次,德國埃爾朗根-紐倫堡大學(xué)研究團(tuán)隊用改造過的抗CD19嵌合抗原受體(CAR)T細(xì)胞,治療了5名患有難治性SLE的患者(4名女性、1名男性,中位年齡22歲)。這些細(xì)胞被設(shè)計用于通過靶向其表面產(chǎn)生的CD19蛋白,來清除產(chǎn)生抗體的B細(xì)胞。
后續(xù)(治療后3—17個月)發(fā)現(xiàn),所有患者都表現(xiàn)出了癥狀改善,包括內(nèi)臟器官負(fù)擔(dān)的緩解,以及與疾病相關(guān)的自身抗體消失,無需再進(jìn)行傳統(tǒng)治療。常見與CAR-T細(xì)胞療法相關(guān)的副作用輕微(例如發(fā)熱),沒有觀察到感染。
盡管這些發(fā)現(xiàn)或提出了SLE患者的一種新治療選擇,但仍需在更大的臨床試驗中進(jìn)行更久的追蹤,以確定CAR-T細(xì)胞療法在此情形下的安全性和療效。
(記者張夢然)